30.11.17

 

Forscher ändern Erbgut von Morbus-Hunter-Patient



Infusion mit „Bauanleitung“ für fehlendes Gen



US-Forscher im kalifornischen Oakland testen eine neue Gentherapie an einem Morbus-Hunter-Patienten. Brian Madeux (44) fehlt ein Gen, das ein Enzym zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate herstellt. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und verursachen Schäden.
Per Infusion erhielt der 44-Jährige unschädlich gemachte Viren, die eine Art Bauanleitung beinhalten. Sie setzt ein Korrektur-Gen an genau die passende Stelle im Genom des Mannes. Läuft alles nach Plan, wird das Gen ins Erbgut eingebaut und das bisher fehlende Enzym gebildet.
 

Krone


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